Le Leem recherche choisit l’université de la Méditerranée pour une première Conférence scientifique sur les maladies rares

Le 14 juin 2007, la faculté de médecine a accueilli 70 étudiants, chercheurs mais aussi grand public et associations de patients, venus participer en fin de journée à la première Conférence scientifique proposée par le Leem recherche sur les maladies orphelines. Chercheurs, cliniciens mais aussi représentants de l’industrie pharmaceutique étaient réunis pour expliquer comment on passe du gène au traitement. Philippe Brun, délégué régional de Alliance maladies rares est intervenu pour rappeler les espoirs et les attentes des patients.Animé par le professeur Patrice Jaillon, président du Conseil Scientifique du Leem recherche - une association paritaire qui réunit les organismes de recherches publiques impliquées dans la santé humaine, les entreprises du médicament et celles de biotechnologies - les débats ont permis pendant plus d’une heure de répondre aux très nombreuses questions sur le développement des médicaments et ces maladies qui concernent 3 millions de personnes en France et 30 millions à travers l’Europe.Aujourd’hui 5 000 à 7 000 maladies rares ont été répertoriées : 80 % d’entre elles sont d’origine génétique, c’est-à-dire qu’elles sont causées par une ou plusieurs altérations d’un gène (maladie monogénique) ou de plusieurs gènes (maladie polygénique). Dans plus d’un cas sur deux, les maladies rares affectent des enfants de moins de cinq ans dont 35 % décèdent avant l’âge d’un an. Ce constat affligeant est une motivation supplémentaire pour les chercheurs mais aussi, les industriels représentés par Rémi Urbain, chargé de mission à la direction recherche et développement de LFB (Laboratoire Français du Fractionnement et des Biotechnologies) dont le but commun est d’apporter des réponses thérapeutiques appropriées.Un ensemble d’experts marseillais, représentants de l’Assistance Publique hôpitaux de Marseille et les deux pôles Orphème et Bioméditerranée, se sont associés au Leem Recherche. Le professeur Olivier Blin, PU-PH, chef du service de pharmacologie, a présenté globalement le parcours d’un médicament. Le professeur Nicolas Lévy PU-PH responsable du laboratoire de génétique moléculaire qui pilote une équipe Inserm est venu expliquer les modalités d’identification d’un gène puis la mise en place d’essais cliniques dans la progeria, une pathologie rarissime responsable d’un vieillissement prématuré et très accéléré qui touche les enfants dès les premiers mois de la vie. Enfin Stéphane Burtey, PHU, qui travaille au centre de néphrologie et de transplantation rénale parallèlement à l’UMR Inserm 491, a rappelé l’utilité du clinicien dans la recherche de traitements qui reste le but ultime et exclusif de cette conjugaison d’efforts et d’expériences.